迪哲医药重磅肺癌药在美国获批，打算怎么卖？

界面新闻记者 | 陈杨

界面新闻编辑 | 谢欣

日前，迪哲医药的国产创新药舒沃替尼（商品名：舒沃哲）被纳入美国国立综合癌症网络（NCCN）指南。后者为国际肿瘤学领域最具权威性的临床实践指南之一。

约在此一周前，舒沃替尼在美国获批，用于二线治疗表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）非小细胞肺癌（NSCLC），成为中国创新药出海大潮中的率先上岸者。

值得一提的是，界面新闻记者获悉，这一源头创新药物由迪哲医药自主研发，独立完成海外临床开发和国际注册申报。由此，舒沃替尼的海外商业化安排也备受关注——是类似百济神州自建海外团队，还是与有完善全球市场和商业化体系的海外大药企合作？尤其是，迪哲医药的前身是跨国药企阿斯利康在国内的创新中心（ICC）。若走合作之路，本就以肺癌为优势领域的阿斯利康是否会成为迪哲医药的选择？

对此，在7月12日的舒沃哲美国获批新闻发布会期间，迪哲医药创始人、CEO张小林向界面新闻记者表示公司已有海外商业化工作的计划安排，但当下还不便透露。

实际上，舒沃替尼是当下全球首个且唯一在美获批的EGFR exon20ins非小细胞肺癌小分子靶向药。此前，该药已于2023年在国内获批上市，并进入2024年国家医保目录。



界面新闻在前述发布会上了解到，EGFR exon20ins突变是一种较为罕见的致癌突变，约占EGFR突变的4-12%、整个非小细胞肺癌的2-4%。不过基于全球庞大的肺癌患者群体，该类突变患者的数量也较为可观。而由于该突变空间蛋白质独特，异质性强，有100多种亚型，传统的第一到第三代的EGFR TKI（酪氨酸激酶抑制剂）治疗效果不佳。该类突变患者真实世界一年无进展生存率仅为13%，五年总生存率仅为8%。

此前针对该适应证，全球仅有跨国药企强生的EGFR/cMET双抗埃万妥单抗（Amivantamab）已在中美获批上市。不过界面新闻从前述发布会获悉，北京协和医院呼吸与危重症医学科主任王孟昭提到，前者需要与化疗联用，且为大分子药物，需要注射给药，副反应较大，便利性上也不具优势。另外小分子药物与埃万妥单抗不冲突，一种药物耐药后患者仍有另一选择。

此外，跨国药企武田此前也有一款针对同适应证的小分子靶向药莫博赛替尼在中美两地获批。不过该药在此后的III期确证性试验中未达到主要终点，已在全球退市。

界面新闻从前述发布会上了解到，舒沃替尼的全球多中心III期确证性试验WU-KONG28也在进行中，目前已完成入组。迪哲医药亦希望通过该研究将舒沃替尼推至一线治疗EGFR exon20ins突变非小细胞肺癌。2024年，该一线治疗适应证也已在中美两地分别获得突破性疗法认定。

实际上，舒沃替尼并非迪哲医药唯一进入商业化阶段和出海的产品。2024年6月，公司的另一款小分子靶向药JAK1抑制剂戈利昔替尼（商品名：高瑞哲）亦在国内获批，用于二线治疗复发/难治性（r/r）外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。目前，该药也在出海进程中，并已获得美国快速通道认定、孤儿药资格认定。

界面新闻注意到，这两款药物的开发策略也有类似之处。与多款已获批的同靶点产品用于自身免疫疾病不同，戈利昔替尼是全球首款获批用于淋巴瘤的JAK1抑制剂。且外周T细胞淋巴瘤同样存在众多分型，患者预后不佳。戈利昔替尼获批前，在全球范围内该治疗领域近十年未有创新药上市。

此前接受界面新闻采访时，张小林称，戈利昔替尼选择外周T细胞淋巴瘤一方面是出于科学研究结果的考量，同时避免了当时已经有药的自免领域。另一方面通过小适应证相对低成本、快速上市，方便后续开拓市场，也是业内的常见策略。

实际上，国内创新药公司在经历过前几年的第一波行业高潮起落后，开始转变发展思路。界面新闻观察到，与此前采取“跟随策略”，模仿海外同类产品，聚焦国内市场，将竞争风险后置于商业化阶段不同，当下药企和资本都意识到追求差异化/源头创新、填补未满足临床需求的重要性，换而言之将竞争风险前置于研发阶段，也由此在全球市场中具备竞争力。

在这点上，张小林告诉界面新闻，迪哲医药的定位即是坚持源头创新，参与全球竞争，优势在于分子设计和转化科学两方面。由此公司重点开发小分子药，并且追求建立自己的技术壁垒。他在前述发布会上也以舒沃替尼举例，该药的分子设计要保证化合物足够稳定，但一个剂量又要同时能覆盖100多种亚型活性。另外，扎实的实验室数据和科学假说也帮助公司吸引到国内外知名主要研究者（leading PI），借助后者的丰富经验和影响力推进临床研究。

后续管线上，迪哲医药亦有DZD8586、DZD6008等管线处于临床阶段，两者分别为非共价LYN/BTK双靶点抑制剂、第四代EGFR-TKI，分别用于治疗血液肿瘤、非小细胞肺癌。